Sma Hastalığı Tedavisi Ücreti

Açılımı Spinal Muskuler Atrofi olan SMA, bir tür nadir hastalık olmakla beraber bu hastalığa sahip bireylerin sayısı her geçen gün artmaktadır. Nadir hastalıkların yüzde 95’inin tedavisi bulunmuyor. SMA hastalığı da maalesef bu gruba dahil olan hastalıklardan biri. 

Türkiye'de kayıtlı yaklaşık SMA hastası olduğunu aktaran Türk Eczacıları Birliği, Eczacılık Akademisi Bilim Kurulu üyesi ve farmakoloji uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, SMA hastalığı, SMA ilaçları ve tedavi krizine ilişkin değerlendirmelerde bulundu. 

“BİR TEDAVİ KÜRÜNÜN FİYATI 30 MİLYON LİRAYI GEÇTİ”

SMA hastalığı ile gündeme gelen gen terapisi konusunda klinik çalışmalar devam ediyor. Gen terapisi çalışmalarında ikinci sırayı nadir hastalıkların aldığını ifade eden seafoodplus.info Uzbay konuya ilişkin şunları aktardı:

"Gen terapisinde klinik çalışmalarda kanserler ilk sırayı alıyor. Hemen ardından nadir hastalıklar geliyor.  Nadir hastalıklardan biri olan SMA hastalığında sinir kas kavşağı dediğimiz bir kavşak vardır. Çizgili kasların kasılmasını sağlayan önemli bir sinir bölgesidir. Bu bölgede bir gen olan SMN1 dediğimiz genin eksikliği veya mutasyona uğraması sonucu çizgili kaslar kasılamıyor. Bu hastalığın görülme sıklığı 10 binde 1 şeklinde gözüküyor. Türkiye'de akraba evlilikleri nedeniyle bu sayı biraz daha fazla ve sisteme kayıtlı civarında SMA hastası bulunuyor.”

İLAÇTA SON TEKNOLOJİ: EKSİK OLAN GENİ DEĞİŞTİRİYOR

“Spinal Muskuler Atrofi hastalığında, SMA 0'dan SMA4'e kadar 5 alt grubu tarif ediliyor ve her hastada farklı seyredebiliyor.  SMA için 3 farklı ilaç söz konusu. Bunlardan ilki Nusinersan dediğimiz ‘Spinraza’ ismiyle piyasada olan bir ilaç. Sağlık Bakanlığı tarafından karşılanıyor. Bir tedavi kürünün 70 bin euro civarında olduğu ve oldukça pahalı bir rakam olduğunu söyleyebiliriz. Bu ilaçtan sonra iki ilaç daha üretildi. Bunlardan bir tanesi Risdiplam dediğimiz ilaç. Risdiplam da hem Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’ndan onay aldı. Son noktada Onasemnogene Abeparvovec (bilinen adıyla ZolgenSMA) isimli bir ilaç daha geldi. Bu ilaç oldukça sansasyonel bir ilaç. Eksik olan ve mutasyona uğrayan geni düzeltiyor ancak bu ilacın özelliği çocuk daha büyümeden başlaması lazım. Bebeklerde ve çocuk 2 ya da 3 yaşına gelmeden bu ilacın kullanılması gerekiyor. Bu ilacın bir kürünün fiyatı 2,1 milyon dolar. Bir ailenin, ZolgenSMA’yı uygulayabilmesi için yaklaşık 30 milyon lirayı bulması lazım. Başarı da yüzde mü ondan da emin değiliz."

SMA İLACI NEDEN BU KADAR PAHALI?

Prof. Dr. Uzbay, SMA ilacının neden bu kadar pahalı olduğu ve bu konuda neler yapılabileceğini şu şekilde aktardı:

"Sağlık sistemini veya bilimsel araştırmayı tamamen ticari bir yaklaşımla ele alıp, toplum sağlığını ticari yaklaşımların insafına bırakırsanız ortaya böyle bir tablo çıkıyor. Nadir olan şeyler daha pahalıdır. Yaptığınız şeyin bir maliyeti var. Bunu çok kısıtlı bir kitleye sunarsanız kar edemezsiniz. İlaç endüstrisi ilaç için yatırım ve harcamaları yaptığını, önce masraflarını çıkarması gerektiğini ve sonrasında da kâr etmesi gerektiğini söylüyor. Ayrıca bu ilaç, 2,1 milyon dolarlık bir fiyat belirleyip kar edecek bir ürün de değil. Rekabet olmaması da çok önemli ve tek piyasaya süren özel sektörse ve burada bir devlet gücü ve sivil toplum yoksa istedikleri fiyata satabilirler. Bir halk sağlığı sorunundan bahsediyoruz. İnsan Hakları Evrensel Bildirgesi'ne göre sağlık temel bir insan hakkı ama ticarileşen bir sağlık söz konusu. Özel sektörün insafına terk edilen bir sağlık söz konusu."

Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık Sigortası Kanunu gereği oluşturulan Sağlık Hizmetleri Fiyatlandırma Komisyonu'nun dün gerçekleştirdiği toplantıya ilişkin karar, Resmi Gazete'de yayımlandı.

Buna göre, Sağlık Uygulama Tebliği eki EK-4/C listesinde kayıtlı olan "Spinraza 12 Mg/5Ml 1 VIAL" isimli ilacın fiyatı 73 bin avroya düşürüldü.

Aile, Çalışma ve Sosyal Hizmetler Bakanı Zehra Zümrüt Selçuk'un SMA hastalarının tedavisinde kullanılan SUT'a tabi ilaçlarının erişimi ile ilgili yaşanan sıkıntıların çözüme kavuştuğunu açıklamasının ardından SGK Başkanlığından Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliği'ndeDeğişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ, Resmi Gazete'nin bugünkü sayısında yayımlandı.

Buna göre, Nusinersen Sodium pozolojisi, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63'üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklinde olacak. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanacak.

İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporu istenecek. Bu raporlara istinaden Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından ilaç kullanım onayı verilecek. Bu onayla da çocuk nörolojisi uzman hekimince her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri SGK tarafından karşılanacak.

Polonya, yeni doğanlar ile altı aylığa kadar olan Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası bebeklerin gen tedavisi için harcanan ücretlerin devlet tarafından karşılanacağını bildirdi. 

Dünyanın en pahalı ilacı olarak bilinen "Zolgensma", kısa bir süre öncesine kadar tedavisi mümkün olmadığı öngörülen bu nadir genetik hastalıkla mücadele eden bebekler için normal bir yaşam şansı sunuyor.

İstatistiklere göre, Polonya'da her yıl yaklaşık 40 ila 50 SMA hastası çocuk dünyaya geliyor.

Polonya Sağlık Bakanı Adam Niedzielski, yaptığı açıklamada, SMA tedavisinde kullanılan tek dozluk ilacın ücretinin geri ödeneceğini duyurdu. 

"Zolgensma'dan bahsediyorum, altı aylığa kadar olan bebeklere özel olacak ve elbette bir tarama programı yürütüldükten sonra uygulanacak." diyen ve SMA hastalarının tedavilerinde kullanılan 'nusinersen' etkin maddeli ilacın teminine de değinen Bakan Niedzielski, "Nusinersen'le tedaviyi destekleyecek bir ilaç da sunuyoruz." diye konuştu. 

Leh Bakan Niedzielski, "SMA ile kapsamlı mücadele programı çerçevesinde, zor uygulama yöntemi nedeniyle bazen başka uygulama yöntemlerine geçmeyi gerektiren nusinersen ile tedaviyi tamamlayacak bir (başka) ilaç da sunulacak." dedi. 

Nusinersen, SMN1 genindeki bir mutasyonla ilişkili spinal müsküler atrofiyi tedavi etmek için kullanılıyor ve İntratekal enjeksiyon kullanılarak doğrudan merkezi sinir sistemine uygulanıyor. 

Varşova Tıp Üniversitesi Nöroloji Bölümü Başkanı Profesör Anna Kostera-Puszczyk, SMA gen tedavisinin geri ödenmesi sayesinde Polonya'nın da SMA hastaları için kapsamlı bakım sağlayan ülkeler arasına katılacağını söyledi.

Polonya, bu nadir genetik hastalığa yönelik iki tedavinin ücretinin geri ödenmesinin yanı sıra mart ayında ülke çapında geçerli bir SMA tarama testleri programı da başlatmıştı.

Söz konusu testler sayesinde 39 yeni doğan bebek, felç ya da yürüme güçlüğü çekmemeleri için bir şans olan erken tedavi hakkı kazandı.

Sinir hücrelerini etkileyen, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı olan SMA için son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedaviler, yüksek fiyatları ve henüz yeni uygulanmaya başlanan bazı tedavilerin etkinliğine dair belirsizlik nedeniyle tartışmalara yol açıyor.

İnsan vücudunda sinirleri besleyen nöron üretilmesini engelleyen bir genetik bozukluk nedeniyle bebeklikten itibaren vücutta kas kaybı ve zayıflamasına yol açan nadir bir motor-nöron hastalık olan SMA'nın henüz kesin kanıtlanmış bir tedavisi bulunmuyor.

Gen tedavisi

İsviçre merkezli ilaç üreticisi Novartis'e bağlı, nadir görülen nörolojik genetik bozukluklar üzerinde çalışan ABD merkezli biyoteknoloji şirketi AveXis'in geliştirdiği "gen tedavisi" niteliğindeki ilaç ise Mayıs 'da FDA'dan onay aldı.

SMA'ya yol açan eksik veya mutasyona uğramış "SMN1" geninin yanlış mutasyonunu düzeltmeyi hedefleyen ilaç, "AVV9" olarak adlandırılan gen değiştirici virüsü vücuda taşıyor. 

Virüs yeni DNA'yı hücrelere bulaştırarak genetik bozukluğu tedavi etmeyi hedefliyor.

Damar içi enjeksiyon yoluyla tek seferde uygulanan ilacın fiyatı 2 milyon bin dolar. 

İlaç, en pahalı SMA tedavisi olarak biliniyor.

Avrupa'da çok sayıda ülkede SMA hastalarının tedavi süreci devlet desteğiyle yürütülüyor.

Kıtada SMA tedavileri, Avrupa İlaç Ajansının (EMA) Mayıs 'de "nusinersen" etken maddeli ilacın kullanımına onay vermesinin ardından başladı. 

Avrupa Komisyonu, 1 Haziran 'den itibaren ilacın piyasaya sürülmesine onay verdi. "Gen tedavisi" niteliğindeki ilacın Mayıs 'de piyasaya sürülmesine izin verildi.